Uvedení nového léku na trh stojí v průměru 900 milionů dolarů a trvá více než 10 let. Farmaceutické společnosti často zkoumají a testují 10 000 – 30 000 rozličných látek předtím, než je jedna z nich úspěšně uvedena na trh.

V průběhu dlouhého vývojového procesu musí látky, které jsou objeveny v základním výzkumu, projít předklinickými a klinickými zkouškami. Většina nepostoupí dále kvůli našim přísným normám klinického hodnocení, ale ty, které postoupí, mohou nabídnout šanci na kvalitnější život pacientů.

V základním výzkumu biochemici a odborníci na molekulární a buněčnou biologii se znalostí patofyziologie lidských onemocnění určí cíle pro výzkum a farmaceutikum:

• Začít výzkumem normálních a abnormálních tělesných funkcí.
• Vyšetřit každou složku onemocnění, tj. příznaky, příčiny, postižené orgány a biochemické dráhy.
• Pomocí informací získaných také v předcházejícím výzkumu a publikacích zjistit, v jaké fázi můžeme zastavit postup anebo rozvoj nemoci – toto je náš cíl.
• Hledat sloučeninu farmaceutik, která je s ohledem na cíl účinná.  Sloučeniny mohou být vytvořeny chemickou nebo biologickou syntézou anebo počítačovou simulací.
• Izolovat sloučeninu.
• Uskutečnit testování na zvířatech s cílem získat údaje o bezpečnosti týkající se toxicity a karcinogenity.
• Získat souhlas regulačních orgánů s klinickým hodnocením u lidí.

Klinické studie jsou rozsáhlé a složité. Počet pacientů při klinickém hodnocení nového farmaceutika se zvýšil z přibližně 1300 počátkem osmdesátých let na více než 4000 v případě typického nového léku v současnosti. Navíc narůstá složitost našich měření, což naznačuje počet zdravotnických výkonů na jednoho pacienta v průběhu studií, jako jsou krevní zkoušky a jiné testy, které také stouply z přibližně 100 počátkem devadesátých let na více než 140 v současnosti.

Fáze 1: Bezpečnost
Zahrnuje 20 - 100 zdravých dobrovolníků, kteří užívají lék přibližně 1 měsíc.

Cíl: Získat informace o absorpci a metabolismu léčiva, o účincích na orgány a tkáně a vedlejší účinky při rozličném dávkování.

Fáze 2: Účinnost
Zahrnuje několik set dobrovolných pacientů (osob trpících daným onemocněním).

Cíl: Získat další informace o účinnosti léčiva při léčbě onemocnění a jakýchkoli krátkodobých vedlejších účincích u pacientů.

Fáze 3: Klinické hodnocení ve velkém měřítku
Zahrnuje stovky anebo tisíce pacientů; zahrnuje léčebná a kontrolní ramena studie.

Cíl: Zjistit vztah mezi přínosem a rizikem pro daný lék, zjistit také méně běžné a dlouhodobé vedlejší účinky; vypracovat příbalové informace.

Fáze 4: Pokračující dohled
Zahrnuje velké počty pacientů se zhoršeným zdravotním stavem; obvykle se realizuje po schválení léku a týká se schválené indikace.

Cíl: Doložit správnost použití schválené indikace; dokázat bezpečnost a účinnost při nových indikacích; otestovat nové dávkovací koncentrace a shromáždit a analyzovat dlouhodobé údaje o bezpečnosti.